综述：靶向 PCSK9 的体内 CRISPR 碱基编辑一次性疗法

Springer 发表的一篇综述系统梳理了靶向 PCSK9 的体内 CRISPR 碱基编辑一次性降脂疗法，涵盖分子机制、LNP 递送与临床进展。VERVE-102 在 35 名受试者中的同行评审中期数据显示 PCSK9 与 LDL-C 呈剂量依赖性下降，YOLT-101 在 6 人队列中最高剂量使 PCSK9 降 74%、LDL-C 降 52%。